A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) acbaa de aprovar um novo medicamento biológico para o tratamento da mucopolissacaridose do tipo VII (MPS VII), doença rara também conhecida como síndrome de Sly. O produto é chamado comercialmente de Mepsevii e possui como princípio ativo a substância alfavestronidase, indicada para terapia de reposição enzimática no tratamento da doença. A aprovação foi publicada no Diário Oficial da União (DOU) da última segunda, dia 15 de outubro.
"A síndrome de Sly é uma doença de depósito lisossômico, progressivamente debilitante e potencialmente fatal. Os pacientes portadores dessa doença têm deficiência relacionada a uma enzima específica, chamada beta-glucuronidase", informa a Anvisa em texto publicado em seu site.
De acordo com o Instituto Vidas Raras, sem essa enzima as moléculas de açúcar-proteína se acumulam no cérebro e em outros órgãos, causando um mal progressivo e com variação em sua gravidade. Ainda segundo o instituto, a doença produz defeitos ósseos, problemas de visão e audição, além de retardo mental, doenças cardíacas e morte prematura.
O problema pode acontecer no nascimento, com a hidropsia fetal (acúmulo de líquidos no organismo), ou mais tarde, durante a adolescência ou na idade adulta, com doenças esqueléticas e outras manifestações.
"Os pacientes com MPS VII não contam com um tratamento específico disponível mundialmente. No Brasil, geralmente, os cuidados são relativos aos sintomas, com cirurgias frequentes, antibióticos e broncodilatadores, e de apoio, com oxigênio, dispositivos de assistência, analgésicos, fisioterapia e/ou terapia ocupacional", esclarece a agência.
Estatísticas
Segundo o Ministério da Saúde, geralmente as doenças raras são crônicas, progressivas e degenerativas, podendo levar à morte. De acordo com a Organização Mundial da Saúde (OMS), atualmente existem cerca de oito mil dessas doenças identificadas, com a estimativa de que 6% a 8% da população global tenham alguma enfermidade deste tipo. Cerca de 80% das doenças são decorrentes de fatores genéticos, diz a OMS.
Conforme a Anvisa, a síndrome de Sly é uma das mucopolissacaridoses mais raras que existem, com menos de 100 pacientes vivos identificados em todo o mundo e com uma prevalência de ocorrência estimada em um caso a cada um milhão de pessoas.
(com portal da Anvisa)